На ежегодной конференции американского общества детской дерматологии д-р Э.Горрелл из Университета Колорадо представила обзор новых методов лечения буллезного эпидермолиза (БЭ), «сместивших фокус терапии с поддерживающего ухода на коррекцию генетических дефектов и заживление ран».
Так, в новых генно-инженерных препаратах B-VEC и Pz-cel вирусные векторы используются для доставки функционального гена COL7A1 в пораженную кожу.
Применение B-VEC было одобрено Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для рецессивного (РДБЭ) и доминантного дистрофического БЭ (ДДБЭ), с 2025 года разрешено применение лекарства на дому.
Pz-cel одобрен в 2025 году для РДБЭ, перед применением этого лекарства требуется проведение биопсии кожи и производство аутологичных листов кератиноцитов (до 12 штук) в течение 25 дней.
Генетическое подтверждение диагноза в США необходимо для доступа к этим видам терапии.
Для заживления ран на Западе одобрен препарат Oleogel-S10 (гель с тритерпенами коры березы). Препарат может применяться пациентами с 6 месяцев при дистрофическом и пограничном БЭ. Гель рекомендуется наносить на все раневые поверхности при каждой смене повязки (можно комбинировать с B-VEC, но не в один день).
Также гель применяется off-label при простом БЭ и после операций на кисти.
Как уточнила д-р Э.Горрелл, уход за пациентами с БЭ требует междисциплинарного подхода; ни один из методов не является монотерапией, при этом все они дорогостоящи (от 1700 до3,1 млн долларов США).